首个治疗血液透析患者瘙痒的药物!外周κ阿片受体(KOR)激动剂Korsuva获美国FDA优先审查!

  撰写时间:2021-04-07 01:29:00 来源:生物谷

Cara Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司,专注于开发和商业化新的化学物质,旨在通过选择性靶向外周κ阿片受体(KOR)来缓解瘙痒。近日,该公司与合作伙伴Vifor Pharma联合宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已受理Korsuva(CR845,difelikefalin)注射液的新药申请(NDA)并授予了优先审查,该药用于治疗血液透析患者的中度至重度瘙痒。

如果获得批准,Korsuva将成为用治疗血液透析患者中重度瘙痒的首个疗法。此前,FDA已授予Korsuva治疗该适应症的突破性药物资格(BTD)。FDA已指定《处方药用户收费法》(PDUFA)目标日期为2021年8月23日。FDA表示,目前不打算召开咨询委员会会议来讨论申请。

慢性肾脏疾病相关性瘙痒(CKD-aP)是接受血液透析的慢性肾脏病患者中发生的一种疾病,许多透析患者(60-70%)会出现瘙痒,30-40%的病例报告为中度或重度。

Korsuva活性药物成分为difelikefalin,这是一种首创(first-in-class)KOR激动剂,作用于人体外周神经系统和某些免疫细胞。

difelikefalin化学结构式(图片来源:medkoo.com)

Korsuva NDA基于2项关键3期临床试验的阳性数据,包括在美国开展的KALM-1试验和全球性KALM-2试验,以及来自额外32项临床研究的支持性数据。在3期临床试验中,伴有中度至重度CKD-aP的血液透析患者,接受Korsuva注射液治疗后,瘙痒强度和生活质量指标均表现出统计学意义的显著改善。

Cara Therapeutics总裁兼首席执行官Derek Chalmers博士表示:“FDA受理Korsuva注射液NDA并授予了优先审查,这对Care和患有顽固性瘙痒的血液透析患者来说是一个重要的里程碑。Korsuva有潜力从根本上改变这一严重未满足需求的治疗模式。我们期待着在审查过程中与FDA合作,并与我们的商业合作伙伴Vifor Pharma一起,继续专注于为Korsuva注射液在美国上市做准备。”

慢性肾脏病相关瘙痒症(CKD-aP,图片来源:DermNet NZ)

慢性肾病相关性瘙痒(CKD-aP)是一种难治性全身瘙痒病,在接受透析的慢性肾脏疾病患者中发生频率高、强度大。在没有透析的III-V期CKD患者中也有瘙痒的报道。综合、纵向、多国研究估计,终末期肾病(ESRD)患者CKD-aP的加权患病率约为40%,约25%的患者报告严重瘙痒。

大多数透析患者(约60%至70%)报告瘙痒,其中30%至40%报告中度或重度瘙痒。来自ITCH National Registry Study(瘙痒国家注册研究)的最新数据显示,在瘙痒患者中,约59%的患者每天或几乎每天都会出现症状,持续一年以上。鉴于其与CKD/ESRD的关系,大多数患者将持续数月或数年的症状,目前使用的止痒药,如抗组胺药和皮质类固醇,无法提供一致的、充分的缓解。中重度慢性瘙痒反复被证明直接降低生活质量,导致损害生活质量的症状(如睡眠质量差),并与抑郁相关。CKD-aP也是血液透析患者死亡率的独立预测因子,主要与炎症和感染风险增加有关。
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